非営利団体であるAmerican Thrombosis and Hemostasis Network（ATHN）は、2006年の設立以来、希少な血液疾患を持つ患者のケア向上と研究の推進に取り組んでいます。
ATHNは、米国医療保険の携行性と責任に関する法律（HIPAA）に準拠した限定データセット「ATHNdataset」を提供しています。ATHNdatasetは、米国における希少血液疾患分野で最大規模のリアルワールドデータセットであり、ATHNおよびパートナーにより、臨床アウトカムの分析、研究、アドボカシー、公衆衛生レポーティングに活用されています。ATHNdatasetには、69,000人以上の希少血液疾患患者のデータが含まれており、146の血友病治療センター（HTC）で診療を受けた患者の情報が収集されています。ATHNdatasetは、これらの希少疾患の理解を深め、患者アウトカムの向上に不可欠な基盤です。
ATHNは、希少疾患であるフォン・ヴィレブランド病の成人および小児患者に関する2件のFood and Drug Administration（FDA）申請に向けて、ATHNdatasetの活用についてスポンサーから依頼を受けました。目的：フォン・ヴィレブランド病患者に対する小児外科治療および成人予防療法の適応拡大を支援すること。
Mayo Clinicによると、フォン・ヴィレブランド病は血液が適切に凝固しない、生涯にわたる出血性疾患です。この疾患では、血液の凝固を助けるタンパク質であるフォン・ヴィレブランド因子が不足している、または正常に機能しない状態にあります。
ATHNは、大きな課題に直面していました。限られた4か月という短期間で、2つのリアルワールドデータ（RWD）サブセットをCDISC SDTM（Study Data Tabulation Model）形式へ標準化する必要があったのです。
"リアルワールドエビデンスデータの申請は今回が初めてであり、FDAが求めるフォーマットや提出までのスケジュールを理解する必要がありました。”
"サターラのチームは、Pinnacle 21 プラットフォームを用いたSDTMデータセットの生成方法について、非常に有益なトレーニングを提供してくれました。そのため、本プロジェクトでもサターラに支援を依頼するのは自然な流れでした” とChristineは述べています。
"サターラのSDTMおよびADaMチームは、本プロセスを通じて非常に手厚く支援してくれ、最終提出パッケージがFDA要件を満たすよう確実に導いてくれました。サターラのチームは非常に連携が取れており、私たちともスムーズに協働することができました” とChristineは述べています。
Christineのコメント："サターラの支援により、適切な方向へ導いてもらい、すべてを正しく進めることができました。FDAが理解しやすいよう、チームと密に連携しながらレビューアーガイドの見直しに多くの時間を費やしました。”
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