小児用医薬品開発
小児の規制環境の進化は、世界の規制当局に受け入れられる共通の科学的根拠に基づいたアプローチを開発する必要性を高めています。子どもたちのために安全で有効な医薬品を確保するためには、効率的な小児用医薬品の創製と開発を支援する思慮深い計画を立てることが極めて重要です。小児科プログラムで遭遇する典型的な課題には、以下のようなものがあります：
- 母集団が小さく、同じ母集団を対象とするスポンサーが複数あるため、登録に課題がある。
- 研究手続きの負担
- プラセボの使用には限界があり、アクティブな比較対象がない。
- 小児集団全体における生理学的差異
- 成人から小児科への知識の橋渡し
サターラには、このような課題に対処し、お客様の小児科プログラムを成功に導くための独自の幅広い能力と経験があります。100 以上の小児科プログラムに携わった経験を持つ当社の小児科医薬品開発の経験は、他に類を見ません。小児科診療の専門家からなる多職種チームが、エンドツーエンドの統合ソリューションを提供します：
- 小児試験計画（PSP）および小児調査計画（PIP）の戦略的立案
- 小児臨床試験のデザイン
- 複雑な小児科プログラムの臨床薬理学戦略とスチュワードシップ
- リアルワールドエビデンス
- 若年性毒性学
- 革新的なモデリングとシミュレーションにより、PK、PD、病勢進行、安全性、有効性を評価
- FDAとのタイプCまたはタイプF（FDARA）会議、EMAとの科学的助言など、小児開発に特有の規制当局とのやりとり
- 年齢に応じた小児用製剤
2020年8月18日に施行されたRACE for the Children Act
RACE for Children Actにより、FDAはスポンサーに対し、小児がんの成長または進行を標的とする可能性のある最初のNDAまたはBLAオンコロジー製品とともに、合意された初期小児試験計画（iPSP）を提出するよう要求する権限が与えられました。希少疾病用医薬品に指定された新しいがん治療薬は、PREAの対象から除外されなくなります。
iPSP には、計画されている小児科調査の概要と、計画されている延期または免除の要請が、裏付け文書とともに含まれていなければなりません。FDAのガイダンスによると、スポンサーはフェーズ終了2会議の日から60日後までにiPSPを提出しなければなりません。
RACE法について知っておくべき重要なことは何ですか？小児科プログラムを成功させるにはどうすればよいでしょうか？
小児科プログラムを成功に導くために
サターラの科学者と専門家は、規制当局のニーズを満たし、試験の実現可能性を高め、小児科診療の安全性を高めます。
サターラの定量的手法は、前臨床試験、成人臨床試験、文献データ、関連する適応症や薬効に関する小児科試験から得られた疎なデータや事前情報を活用します。その知識を患者の生理学、薬物の作用、試験の特性に関するモデルに構築することで、臨床試験デザインの開発と反復を可能にし、代替投与シナリオ、in silico患者反応、薬物間相互作用、全試験結果の探求を可能にします。
また、当社のコンサルタントは、新生児、乳児、および小児における薬物性能のモデリングと薬物間相互作用の評価のために、業界で最も洗練された生理学的ベースの薬物動態（PBPK）技術であるSimcyp™Pediatric PBPK Simulatorを使用しています。Simcypコンソーシアムの 35 大手製薬会社が日常的に使用しているSimcyp Pediatric PBPK Simulatorには、人口統計学、発育生理学、薬物排泄経路の個体発生に関する広範なライブラリーが含まれています。業界をリードするすべての製薬会社で使用されています。
PIPおよびPSPの薬事関連文書作成、出版、提出のサポート
小児科診療、プログラム、開発における当社のレギュラトリーサイエンスの専門知識は、がん、感染症、心血管疾患など、 15 を超える治療分野に及んでいます。主な能力は、グローバルな規制プロセスにおける小児治験計画書（PIP）および小児試験計画書（PSP）を含む文書のコンサルティング、執筆、準備、管理、科学的および商業的文書のオーサリングなどです。
多くの場合、サターラは、成人データを小児科用にスケーリングした母集団PK（popPK）モデルを作成することで、PIP/PSP開発計画をサポートします。このモデルでは、さまざまな成熟因子と疾患因子をアロメトリック・スケーリングで統合し、最初の小児試験コホートに最適な投与量を設定します。
さらに、当社のGlobalSubmit™臨床試験オペレーション技術は、eCTD提出プロセスを容易にし、スポンサーに拡張性と一貫性を提供します。
Dr. Cheung has over a decade of experience working in the pharmaceutical industry at AstraZeneca, with her role as Senior Pharmacometrician and Project manager of AZ Paediatric working group. She obtained her Ph.D. from the University of Manchester, on the topic of Structural Identifiability Analysis in Pharmacokinetic and Pharmacodynamic Models.
Dr. Patrick F. Smith is President, Certara Drug Development Solutions, where he leads a global team of drug development scientists that creates value for clients across the entire life cycle and ultimately accelerates patient access to medicines. Patrickは20年を超える医薬品開発の経験を持ち、医薬品開発の全段階にわたり取り組んできました。特に感染症、腫瘍学、炎症の他、新規の早期開発プログラムの設計、またモデリングとシミュレーションを応用して重要な開発プロブラムを解決するための専門知識を有しています。
TrevorはSimcyp小児用ソフトウェアの開発をリードし、出生時からの投与量、薬物濃度時間プロファイル、薬物反応の可能性を予測するように設計しています。現在の研究分野は、小児の経口薬物吸収と生物製剤、トランスポーターの発生学、特殊な集団、特に肝障害です。薬物動態学、薬物代謝、小児薬物療法、病院薬学の分野で50以上の研究発表と7本の寄稿があります。
Dr. Cheung has over a decade of experience working in the pharmaceutical industry at AstraZeneca, with her role as Senior Pharmacometrician and Project manager of AZ Paediatric working group. She obtained her Ph.D. from the University of Manchester, on the topic of Structural Identifiability Analysis in Pharmacokinetic and Pharmacodynamic Models.
Dr. Patrick F. Smith is President, Certara Drug Development Solutions, where he leads a global team of drug development scientists that creates value for clients across the entire life cycle and ultimately accelerates patient access to medicines. Patrickは20年を超える医薬品開発の経験を持ち、医薬品開発の全段階にわたり取り組んできました。特に感染症、腫瘍学、炎症の他、新規の早期開発プログラムの設計、またモデリングとシミュレーションを応用して重要な開発プロブラムを解決するための専門知識を有しています。
TrevorはSimcyp小児用ソフトウェアの開発をリードし、出生時からの投与量、薬物濃度時間プロファイル、薬物反応の可能性を予測するように設計しています。現在の研究分野は、小児の経口薬物吸収と生物製剤、トランスポーターの発生学、特殊な集団、特に肝障害です。薬物動態学、薬物代謝、小児薬物療法、病院薬学の分野で50以上の研究発表と7本の寄稿があります。
