プロジェクト・オプティマスの提唱により、米国FDAはがん治療薬開発における用量最適化と用量選択パラダイムを改革しようとしています。なぜプロジェクト・オプティマスが必要なのでしょうか？投与量と投与スケジュールが適切に設定されていないと、有効性以上に毒性を高める投与量を選択することになりかねません。
プロジェクト・オプティマスは、新薬開発者にとってどんな影響があるのでしょうか。たとえばこんな影響が考えられます：
- 初期臨床開発目標の再設定・方向転換
- Phase2における、推奨投与量の正当性を再考
- 生物製剤の免疫原性の把握・管理
- スケジュールやコストへの影響を再評価
- 不確実な規制環境や要求に対応
モデルを活かした抗がん剤の開発、投与、薬事戦略や承認申請において豊富な経験を持つサターラは、何百ものオンコロジー・プログラムを支援してきました。定量的手法による当社のアプローチや実績で、お客様がプロジェクト・オプティマスによる規制的な変更を乗り切れるよう支援いたします。最も重要なことは、米国FDAとの打ち合わせを早期に開始し、早い段階で当局と関与することです。
プロジェクト・オプティマスへの対応を支援するサターラのソリューション
正しい投与戦略を最初に立案
プロジェクト・オプティマスの策定により、正しい投与戦略をとることがこれまで以上により重要になりました。がん患者さんの治療効果を高め、毒性リスクを下げるにはどうしたらいいのでしょう？私たちは、モデルを活かした医薬品開発（MIDD）を通じて、投与戦略を決定し洗練させることが最良の方法だと考えています。私たちの定量的なMIDDアプローチは、薬物曝露と反応の予測、FIH（first-in-human）投与の決定、試験デザインの最適化に役立ち、何百もの腫瘍学プログラムを支援してきました。
- Simcyp PBPKモデリング・シミュレーションや母集団PK解析など、定量的手法を用いた用量設定
- クリニカルファーマコロジー・ギャップ解析
- 早期開発、IND-enabling支援
変化する規制環境に対応
日々進化する環境の中で、米国FDAと早期に連携することが不可欠です。そうはいっても、どうすればいいのでしょうか。薬事専門家によるトータルサポートチームは、薬事戦略、コンサルティング、申請サポートを通して、お客様のプログラムを前進させます。
規制戦略：規制情報、政策、戦略を専門とする経験豊富な規制当局の専門家によるガイダンスにより、貴社のがん治療薬の承認取得の可能性を高めます。プロジェクト・オプティマスでは、定量的アプローチであるMIDDと規制戦略を開発初期に統合することが、成功のために重要です。
新薬申請：綿密な計画、リスクの予測、経験豊富な専門家による実行、予期せぬ課題を克服するスキルがなければ、がん領域の申請はつまずいてしまうかもしれません。24時間体制のサポート、専門家チーム、最新の規制対応技術で、お客様のあらゆるフェーズをサポートします。
- 加速治療、ファストトラック、PRIME、ブレークスルーセラピー指定
- 複数国における同時進行の申請準備とリーダーシップ
- 一貫性、品質、スピードを向上させるテクノロジーを駆使したレギュラトリー・ライティング
Simcypシミュレーターの活用
Simcyp Simulatorは、ヒト初回投与量の決定、臨床試験デザインの最適化、新薬製剤の評価、未試験集団における投与量の設定、薬物-薬物相互作用の予測のための、業界で最も高度な生理学的ベースの薬物動態（PBPK）プラットフォームです。Simcypシミュレータは、米国FDAによる新規のがん治療薬の承認において、30以上の新薬情報提供に使用されました。定量的システム薬理学を用いた当社のIOおよびIGシミュレーターは、がん治療薬開発における重要な意思決定を支援する最先端技術です。
Immuno-oncologyシミュレーター： IOシミュレーターは、化合物の薬物動態、標的結合、作用機序に加え、腫瘍や免疫系の生物学的基盤に関する既存の知識・情報を取り入れ、新しい組み合わせや複雑な生物製剤の臨床結果を予測します。
Immunogenicityシミュレーター： 米国FDAが採用し、大手製薬会社8社と共同開発したIGシミュレーターは、開発中の治療薬の免疫原性発生率や薬物動態・薬力学への潜在的影響を予測するものです。
IND-enabling規制と医薬品開発
初期の医薬品開発プロセスは複雑です。プロジェクト・オプティマスでは、経験豊富なチームと協力して、堅牢なヒト初感染（FIH）を可能にする試験デザイン、薬事戦略、会議サポートを得ることが重要です。当社のオンコロジー専門チームは、低分子から高分子まで、初期開発のあらゆる分野（ADME、バイオアナリシス、毒性学と医薬品安全性、CMC）をサポートしています。
他社となにが違うのでしょうか。当社の深い専門知識と定量的アプローチは、お客様の最も重要な意思決定に自信を持って情報を提供します。2019年以降、当社のコンサルティングチームは、ベンチャーキャピタルや企業買収から650億ドル以上の資金を調達したお客様を支援してきました。
専門家の力を借りて医薬品開発プロジェクトを推し進めませんか。ADMEパッケージ、最適化されたGLP毒性学/安全性薬理学、プロジェクト・オプティマス専用の規制プログラムを用いて、お客様のINDを推進します。
オンコロジー線量評価のためのモデリング＆シミュレーション
モデリング＆シミュレーション（M&S）アプローチは、がん治療薬の開発時に投与量の選択を改善し、リスク・ベネフィット評価を提供します。下記のような考察や解析が可能です：
- PKサンプリング
- PK/PD相関解析
- 曝露反応解析
- 体重に応じた投与量
- Food effect
上記のような解析を用いて、適切な患者に適切な量を適切な時期に投与できるよう支援します。
Julie has over 10 years of drug development experience within the FDA. Dr Bullock’s past appointments include Clinical Pharmacology Team Leader and Senior Clinical Pharmacology Reviewer (FDA). Her regulatory experience was focused in the therapeutic areas of hematology/oncology and coagulation. She has unique insight in pediatric development, PK/PD approaches for biosimilar products, oncology dose finding strategy and streamlining development for breakthrough therapies and accelerated approval. Dr. Bullock has contributed to over 14 new molecular entity approvals during her 10-year FDA career.
Piet van der Graaf is Senior Vice President and Head of Quantitative Systems Pharmacology at Certara and Professor of Systems Pharmacology at Leiden University. From 2013-2016 he was the Director of Research of the Leiden Academic Centre for Drug Research. From 1999-2013 he held various leadership positions at Pfizer in Discovery Biology, Pharmacokinetics and Drug Metabolism and Clinical Pharmacology. He was the founding Editor-in-Chief of CPT: Pharmacometrics & Systems Pharmacology from 2012-2018 before becoming Editor-in-Chief of Clinical Pharmacology & Therapeutics. Piet received his doctorate training in clinical medicine with Nobel prize laureate Sir James Black at King’s College London. He has been awarded the 2024 Gary Neil Prize for Innovation in Drug Development from the American Society of Clinical Pharmacology and Therapeutics (ASCPT) and was the recipient of the 2021 Leadership Award from the International Society of Pharmacometrics (ISoP). Piet is an elected Fellow of the British Pharmacological Society and has published >200 articles in the area of quantitative pharmacology and drug development.
医薬品業界での 30 年余にわたるキャリアを持つ、Steveは、レギュラトリーライティング、コンサルティング、プロジェクトリーダーシップの職務において、豊富な経験を有しています。彼は創薬から薬事承認まで、またライフサイクル管理において、多くのプロジェクトの成功を支えてきました。具体的には、75件以上の薬事申請において重要な役割に就き、いくつかの事例では薬事申請チーム全体を指揮し、モジュール1から5までのすべての書類作成、文書公開、規制当局への送信を監督してきました。
Julie has over 10 years of drug development experience within the FDA. Dr Bullock’s past appointments include Clinical Pharmacology Team Leader and Senior Clinical Pharmacology Reviewer (FDA). Her regulatory experience was focused in the therapeutic areas of hematology/oncology and coagulation. She has unique insight in pediatric development, PK/PD approaches for biosimilar products, oncology dose finding strategy and streamlining development for breakthrough therapies and accelerated approval. Dr. Bullock has contributed to over 14 new molecular entity approvals during her 10-year FDA career.
Piet van der Graaf is Senior Vice President and Head of Quantitative Systems Pharmacology at Certara and Professor of Systems Pharmacology at Leiden University. From 2013-2016 he was the Director of Research of the Leiden Academic Centre for Drug Research. From 1999-2013 he held various leadership positions at Pfizer in Discovery Biology, Pharmacokinetics and Drug Metabolism and Clinical Pharmacology. He was the founding Editor-in-Chief of CPT: Pharmacometrics & Systems Pharmacology from 2012-2018 before becoming Editor-in-Chief of Clinical Pharmacology & Therapeutics. Piet received his doctorate training in clinical medicine with Nobel prize laureate Sir James Black at King’s College London. He has been awarded the 2024 Gary Neil Prize for Innovation in Drug Development from the American Society of Clinical Pharmacology and Therapeutics (ASCPT) and was the recipient of the 2021 Leadership Award from the International Society of Pharmacometrics (ISoP). Piet is an elected Fellow of the British Pharmacological Society and has published >200 articles in the area of quantitative pharmacology and drug development.
医薬品業界での 30 年余にわたるキャリアを持つ、Steveは、レギュラトリーライティング、コンサルティング、プロジェクトリーダーシップの職務において、豊富な経験を有しています。彼は創薬から薬事承認まで、またライフサイクル管理において、多くのプロジェクトの成功を支えてきました。具体的には、75件以上の薬事申請において重要な役割に就き、いくつかの事例では薬事申請チーム全体を指揮し、モジュール1から5までのすべての書類作成、文書公開、規制当局への送信を監督してきました。
