オーファンドラッグ開発

オーファンドラッグ:
特有の課題に対する最先端アプローチ

希少疾患治療薬の開発には、臨床・規制・商業面において多様な課題を伴います。患者人口が少数であるため、臨床試験に向けた被験者の同定および組み入れは非常に困難です。また、希少疾患の多くは遺伝性です。そして、希少疾患の患者は多くの場合に複雑な表現型を有し、提案される治療プロトコルに対する反応が患者によって大きく異なります。疾患が十分に解明されておらず、臨床的評価項目・バイオマーカー・アウトカムなどの評価基準の設定が困難となる場合もありえます。加えて、新生児から小児、併存疾患を抱える患者など、感受性の高い亜集団が患者に含まれるため、臨床試験を実施すること自体が倫理的に問題となる場合もあります。

モデリング & シミュレーション (M&S) によるオーファンドラッグ開発の効率化

M&S手法は、オーファンドラッグ開発において理想的であるだけでなく、規制当局も奨励しています。M&S は小規模な集団を対象とした薬物 - 疾患 - 試験モデル・曝露 - 応答モデルに基づく定量化により、バイオマーカーおよび評価項目に関する知見の獲得を可能にします。また、用量選択・薬物間相互作用 (DDI)・薬物 - 食物間相互作用の評価・成人データのみが入手可能な場合に推奨される小児治療の探索に加え、薬物が他の病態に及ぼす影響のモデリングを促進します。Certaraは、これまでに多数のオーファンドラッグの承認申請を支援しており、2015年には9件の申請にかかわりそれらの承認を得ています。

規制当局とのコンサルティングを支援

医薬品開発の豊かな経験を有する専門家集団として、サイエンティスト・臨床薬理学者・レギュラトリースペシャリスト・レギュラトリーライターで構成されるCertaraのチームは、オーファンドラッグ開発の専門チームと共に、グローバルな医薬品承認申請案件に取り組みます。CertaraのSynchrogenixレギュラトリーライティングチームには、100名以上のライターが在籍しています。彼らは、希少疾患・小児・腫瘍学・グローバル承認申請に精通しており、またM&Sの解析結果を明確に説明する記述方法に優れています。

Certaraは、生理学的薬物動態 (PBPK) および母集団 PK といったソリューションから構成されるファーマコメトリクスのポートフォリオを駆使し、これまでに多数のオーファンドラッグの承認申請を支援しています。

以下がその症例となります。

Web-OrphanDrugAreas

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