オーファンドラッグ開発

オーファンドラッグ:
特有の課題に対する最先端アプローチ

希少疾患治療薬(オーファンドラッグ)の開発には、臨床・規制・商業面において多様な課題を伴います。患者が少数であるため、臨床試験に向けた被験者の同定および組み入れは非常に困難です。また、希少疾患の多くは遺伝性です。加えて、希少疾患の患者は多くの場合に複雑な表現型を有し、提案される治療計画に対する応答が患者によって大きく異なります。疾患が十分に解明されておらず、臨床評価項目・バイオマーカー・アウトカムなどの評価基準の設定が困難となる場合もありえます。患者集団には、新生児から小児、併存疾患を抱える患者など、慎重を要する部分集団が含まれるため、臨床試験を実施すること自体が倫理的に問題となる場合もあります。

モデリング & シミュレーション (M&S) によるオーファンドラッグ開発の効率化

M&S 手法は、オーファンドラッグ開発において理想的なアプローチであるだけでなく、規制当局にも活用が奨励されています。M&S は小規模な集団を対象とした薬物 - 病態 - 試験モデルや曝露 - 応答モデルに基づく定量化により、バイオマーカーおよび評価項目に関する知見の獲得を可能にします。また、用量選択・薬物間相互作用 (DDI)・薬物 - 食物間相互作用の評価を促進するのに加えて、成人データのみが入手可能な場合に小児治療の推奨用量の探索や、薬物が他の病態に及ぼす影響のモデル化も可能にします。Certaraは、これまでに多数のオーファンドラッグの承認申請を支援しており、2015年には9件の承認申請とそれらの承認に貢献しています。

規制当局との協議を支援

医薬品開発の豊富な実績と経験を有する専門家集団として、サイエンティスト・臨床薬理学者・レギュラトリーサイエンスのスペシャリスト・承認申請文書ライターで構成される当社のチームは、お客様のオーファンドラッグ開発担当チームと共に、グローバルな医薬品承認申請案件に取り組みます。当社の Synchrogenix レギュラトリーライティングチームには、100名以上のライターが所属しています。彼らは、希少疾患・小児向け医薬品・腫瘍学・グローバル承認申請に精通し、また M&S の解析結果の文書化の方法を深く理解しています。

Certara は、生理学的薬物動態(PBPK)および母集団薬物動態といったソリューションから構成されるファーマコメトリクスのポートフォリオを駆使し、これまでに多数のオーファンドラッグの承認申請を支援しています。

以下が当社が支援した症例となります。

Web-OrphanDrugAreas

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