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希少疾患に対する遺伝子治療の期待と落とし穴

2021年4月30日
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遺伝子治療の現状は多くの不確実性に直面しており、最近の規制や臨床上の失敗によって、その将来性に疑問が投げかけられています。希少疾患の遺伝子治療薬としてFDAに認可されたものは、現在までに2種類しかなく、これらの医薬品を開発する道のりはまだ険しいです。

This presentation exploreed how the biopharma industry can overcome development challenges in the pursuit of the promise of gene therapy.

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