Rare and Neglected Diseases Archives

Case Study

希少疾患からの臨床データを活用して、他の疾患の医薬品承認をサポート

Atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) is an ultra-rare genetic disease that causes abnormal blood clot…

Becca Bucci2022年6月1日

Blog

A Bird’s Eye View on Rare Diseases: Key Drug Development Considerations for Thyroid Eye Disease

New therapeutics discovery and development for ocular diseases have been traditionally associated with a low…

Certara2021年12月15日

Case Study

ノーベルファーマ社、希少疾患用治療薬開発への挑戦　

RAPALIMUS® Tablets (sirolimus) is Nobelpharma’s orphan drug developed from an oral medication that is sold…

Jim Gallagher2021年11月17日

On-Demand Webinar

The Scary Future of Rare Disease Management

In a world of rising healthcare costs, the greatest nightmare for payers is reimbursing drug…

Jim Gallagher2021年9月23日

Case Study

Using a PBPK-PD Receptor Occupancy Model to Determine the Optimal Dose of Radiprodil for Neonates

Radiprodil is a selective allosteric modulator of the NR2B N-methyl-D-aspartate receptor GluN2B-NMDA that was being…

Jim Gallagher2021年8月26日

Case Study

Simcypの年齢定義機能により、新生児へのエベロリムス投与が容易に

Everolimus (Afinitor®) was recently approved as adjunctive therapy for tuberous sclerosis complex (TSC)-associated partial seizures…

Jim Gallagher2021年8月26日

Case Study

Eliglustat for Gaucher Disease: Quantifying the Impact of Pharmacogenetic Status on DDIs

In 2014, Eliglustat (Cerdelga®) was approved by the FDA as the first long-term treatment for…

Jim Gallagher2021年8月26日

Case Study

Using PBPK for Label Recommendations in Rare Disease: Deflazacort for Duchenne Muscular Dystrophy

Jim Gallagher2021年8月20日

Case Study

Simcyp Simulatorを使用するDDIレギュレトリーの広告塔：Ibrutinib (Imbruvica®)

Pharmacylics and J&J sought to bring ibrutinib, its new tyrosine kinase inhibitor therapy targeting rare…

Jim Gallagher2021年7月29日

Case Study

鎌状赤血球症治療用のVoxelotor：用量予測モデルを活用して臨床試験を実施することなくDDIを予測

In November 2019, the US FDA granted accelerated approval for Oxbryta™ (voxelotor) tablets for the…

Jim Gallagher2021年7月14日

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希少疾患および顧みられない疾患

希少疾患からの臨床データを活用して、他の疾患の医薬品承認をサポート

A Bird’s Eye View on Rare Diseases: Key Drug Development Considerations for Thyroid Eye Disease

ノーベルファーマ社、希少疾患用治療薬開発への挑戦

The Scary Future of Rare Disease Management

Using a PBPK-PD Receptor Occupancy Model to Determine the Optimal Dose of Radiprodil for Neonates

Simcypの年齢定義機能により、新生児へのエベロリムス投与が容易に

Eliglustat for Gaucher Disease: Quantifying the Impact of Pharmacogenetic Status on DDIs

Using PBPK for Label Recommendations in Rare Disease: Deflazacort for Duchenne Muscular Dystrophy

Simcyp Simulatorを使用するDDIレギュレトリーの広告塔：Ibrutinib (Imbruvica®)

鎌状赤血球症治療用のVoxelotor：用量予測モデルを活用して臨床試験を実施することなくDDIを予測

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