希少疾患および顧みられない疾患に関するコンテンツセンター

希少疾患治療薬の開発には、臨床上、規制上、商業上のさまざまな課題が存在します。患者数が少なく、希少疾患の研究が限られているため、臨床エンドポイント、バイオマーカー、アウトカム指標の設定が困難です。新生児や小児から併存疾患のある成人までの繊細な患者サブ集団は、臨床試験の実施そのものが倫理的に問題にされています。以下のケーススタディ、ウェビナー、ブログ、ホワイトペーパーは、医薬品開発におけるこの分野特有の問題と解決策についての洞察を提供します。