創薬から新薬商業化まで
細胞療法と遺伝子療法は、病気の治療、予防、あるいは治癒を目指すものです。どちらのアプローチも、遺伝性疾患や後天性疾患の根本的な原因を緩和する可能性を秘めています。細胞・遺伝子治療は極めて重要な分野にも関わらず、実際の現場は研究開発から薬事承認、市場参入に至るまで、特に困難が多いのも事実です。
- 細胞治療や遺伝子治療は、誇張された予期せぬ挙動を示すことがあり、動物モデルではヒトへの毒性や有益な免疫調節の可能性を予測できにくい
- 有効性と安全性の問題が薬事規制の不成功につながり、承認までの道のりに不確実性がある
- 細胞治療と遺伝子治療が価格設定と市場参入の課題
サターラの細胞・遺伝子治療サービスは、統合的アプローチと経験豊富なチームによる、創薬から市場参入までのプロセス全体のリスクを軽減する支援が強みです。私たちは、リスクを早期に予測し、情報に基づいた重要な決断を下すための具体的な洞察や知見を提供し、お客様の細胞および遺伝子プログラムを成功に導くユニークなサービスを提供しています。
サターラの細胞・遺伝子治療サービスは、20以上の細胞・遺伝子治療プログラムにおいてスポンサーを成功裏にサポートした豊富な経験を有し、広範かつ統合的な経験と知識を提供します。
商業的視点も兼ね合わせた統合アプローチ
創薬から商業化まで、サターラの総合的な専門家チームは、開発、薬事規制、商業化、ライフサイクル・マネジメントに関する豊富な経験と知識を活用し、プログラムの推進に必要なサポートを提供し、成功の確率を高める支援をします。
- ファーマコメトリクス、メカニスティック・モデリング、レギュラトリーサイエンス、市場参入の経験豊富な専門家チームを擁し、お客様の成功に尽力します。
- 私たちは、創薬と開発のライフサイクル全体にわたってモデリング＆シミュレーションを活用し、重要な意思決定の信頼性を高め、よりスマートかつ迅速に目標に到達できるよう支援します。
俊敏性、コミュニケーション、品質、そして信頼が、私たちのパートナーシップには欠かせません。私たちはお客様とともに、強固な戦略を策定し、シームレスな実施を実現する専門家部隊です。
適切な投与量 - サターラ Virtual™ Twin-QSP
個別化医療と呼ばれるこの「治療」は、個々の患者の詳細なデータに基づいて、欠陥遺伝子を修復または強化するものです。一方、投与量が多すぎると、免疫原性の副作用が不可逆的に何年も続く可能性があり、非常に危険です。この針に糸を通すには、斬新な開発アプローチが必要です。
サターラのVirtual Twin-QSPプラットフォームは、複数の希少疾患遺伝子治療において、第I/II相および第III相試験の予測と情報提供において成功を収めています。各患者のコンピューター・シミュレーション・モデル（バーチャル・ツイン）を作成し、患者の様々な属性を再現します。何百もの仮想双生児を仮想試験でシミュレートし、さまざまな薬剤の投与量、スケジュール、組み合わせの影響を評価することで、各患者に最適な投与レジメンを予測することができます。
複雑な生物製剤開発における豊富な経験
サターラは細胞療法や遺伝子療法を含む複雑な生物学的製剤プログラムの開発を実質的にサポートしています。私たちは、医薬品開発に関する深い知識とインシリコ・モデリングおよびシミュレーションのアプローチを組み合わせることで、プログラムを最大限効率化しながらも、成功の可能性を高めます。私たちは、以下のようなMIDD戦略を構築し、クライアントのプログラムを支援します：
- IND申請と前臨床
- 早期臨床開発、薬事戦略およびプログラムのサポート（フェーズ1およびProof-of-Concept試験のデザイン、ファースト・イン・ヒューマン(FIH)試験のためのヒト投与量予測など）
- 第Ⅱ/Ⅲ相試験の最適化と市販後要件の合理化のために、インシリコと定量的手法を活用する機会
市場アクセス拡大のための革新的価格設定
細胞治療と遺伝子治療は、生涯の健康利益に対して前払いをすることに制度が苦慮しているため、製造業者と支払者に価格設定と市場参入の課題を突きつけています。
サターラのEvidence and Access（エビデンス＆アクセス）チームは、償還までのすべての段階において、価値、ポジショニング、エビデンスの統合を最適化します。私たちの科学と公衆衛生の意思決定者の課題に対する理解を組み合わせることが、効果的な市場参入と価格設定のキーとなります。様々な方法を用いて、サターラは保健介入の価値を評価していきます。
課題を予測することで、成功により近づきます：
- 不必要なデータ収集活動を排除し、開発プログラムを効率的に提供するために、医療当局および支払者/HTAの期待に沿った戦略をとる
- 変化する市場力学への適応力
- 価値の伝達と捕捉を改善する過去の比較対象に関するデータと証拠の情報源を理解する
- 遺伝子治療メーカーが資金調達の軌跡をたどる中で、投資家と被投資家双方のニーズをカバーする
規制プロセスのリスク回避
規制当局の視点からみると、承認されなかった新薬はだいたいが臨床的有効性と安全性の問題を抱えています。これは新しい分野であるため、規制経路には不確実性が多く、最近のFDAの決定がそれを物語っています。
この困難な治療領域で承認申請を成功させるには、かなりの専門知識、労力、細部への注意が必要です。承認申請の成功には、多様な分野の専門家で構成された大規模なチーム、多数のツール、計画策定、各々のプロセス、その全てが互いに連動することが不可欠です。複雑さ、リスク、時間、そしてコストは、すべての細胞・遺伝子治療薬の申請において典型的なものです。慎重に実行し、変化する規制要件を乗り切る能力がなければ、貴社の申請はコストのかかる遅延に直面するかもしれません。
サターラのレギュラトリーチームは、旧Synchrogenix として知られており、カスタマイズされた独自の組み合わせにより、薬事規制の成功を保証します：
- 規制戦略
- ドキュメント作成
- 医療コミュニケーションおよび出版物
- オペレーション
サターラのレギュラトリーチームのこれまでの実績は、その専門知識、品質とコンプライアンスに対する比類のないコミットメント、スピードと効率を高める高度なテクノロジーの活用によって築かれました。
Piet van der Graaf is Senior Vice President and Head of Quantitative Systems Pharmacology at Certara and Professor of Systems Pharmacology at Leiden University. From 2013-2016 he was the Director of Research of the Leiden Academic Centre for Drug Research. From 1999-2013 he held various leadership positions at Pfizer in Discovery Biology, Pharmacokinetics and Drug Metabolism and Clinical Pharmacology. He was the founding Editor-in-Chief of CPT: Pharmacometrics & Systems Pharmacology from 2012-2018 before becoming Editor-in-Chief of Clinical Pharmacology & Therapeutics. Piet received his doctorate training in clinical medicine with Nobel prize laureate Sir James Black at King’s College London. He has been awarded the 2024 Gary Neil Prize for Innovation in Drug Development from the American Society of Clinical Pharmacology and Therapeutics (ASCPT) and was the recipient of the 2021 Leadership Award from the International Society of Pharmacometrics (ISoP). Piet is an elected Fellow of the British Pharmacological Society and has published >200 articles in the area of quantitative pharmacology and drug development.
Maximilian Vargasは、2012よりサターラのEvidence and Access Groupの米国アクセス戦略担当Vice Presidentを務めています。科学的トレーニングとヘルスケア製品開発における経験の両方を生かし、パイプラインおよび上市済み製品のエビデンスに基づく価値とアクセス戦略において重要な役割を担っています。
直近の10年以上の薬事での経験を含む、医療業界での15年以上の経験を有しています。化学・製造・品質管理に関する情報（Chemistry, Manufacturing andControl、CMC）を中心に、希少疾患、小児、バイオ後続品のグローバル規制戦略および医薬品開発を専門としています。規制当局との面談や、EMA、米国FDA、カナダ保健省へのさまざまな種類の提出物に携わってきました。
Piet van der Graaf is Senior Vice President and Head of Quantitative Systems Pharmacology at Certara and Professor of Systems Pharmacology at Leiden University. From 2013-2016 he was the Director of Research of the Leiden Academic Centre for Drug Research. From 1999-2013 he held various leadership positions at Pfizer in Discovery Biology, Pharmacokinetics and Drug Metabolism and Clinical Pharmacology. He was the founding Editor-in-Chief of CPT: Pharmacometrics & Systems Pharmacology from 2012-2018 before becoming Editor-in-Chief of Clinical Pharmacology & Therapeutics. Piet received his doctorate training in clinical medicine with Nobel prize laureate Sir James Black at King’s College London. He has been awarded the 2024 Gary Neil Prize for Innovation in Drug Development from the American Society of Clinical Pharmacology and Therapeutics (ASCPT) and was the recipient of the 2021 Leadership Award from the International Society of Pharmacometrics (ISoP). Piet is an elected Fellow of the British Pharmacological Society and has published >200 articles in the area of quantitative pharmacology and drug development.
Maximilian Vargasは、2012よりサターラのEvidence and Access Groupの米国アクセス戦略担当Vice Presidentを務めています。科学的トレーニングとヘルスケア製品開発における経験の両方を生かし、パイプラインおよび上市済み製品のエビデンスに基づく価値とアクセス戦略において重要な役割を担っています。
直近の10年以上の薬事での経験を含む、医療業界での15年以上の経験を有しています。化学・製造・品質管理に関する情報（Chemistry, Manufacturing andControl、CMC）を中心に、希少疾患、小児、バイオ後続品のグローバル規制戦略および医薬品開発を専門としています。規制当局との面談や、EMA、米国FDA、カナダ保健省へのさまざまな種類の提出物に携わってきました。
